近日，合源生物科技股份有限公司（以下簡稱“合源生物”）宣布，自主研發(fā)的創(chuàng)新產(chǎn)品HY001N細(xì)胞注射液的新藥臨床試驗申請（IND）獲國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）默示許可，用于治療至少經(jīng)過三線治療失敗的自身免疫性溶血性貧血（AIHA）。該臨床試驗由中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院（中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所）施均教授作為牽頭主要研究者。這是全球首個采用快速制備技術(shù)的CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品治療自身免疫性溶血性貧血的注冊臨床試驗，為廣大難治/復(fù)發(fā)AIHA患者帶來全新治療希望，同時也彰顯了合源生物在細(xì)胞治療技術(shù)創(chuàng)新及在自免疾病領(lǐng)域布局的核心突破。

自身免疫性溶血性貧血（autoimmune hemolytic anemia，AIHA）是由于免疫功能異常導(dǎo)致B淋巴細(xì)胞功能亢進(jìn)產(chǎn)生抗自身紅細(xì)胞的抗體，紅細(xì)胞吸附自身抗體和/或補體，導(dǎo)致紅細(xì)胞加速破壞、影響患者壽命的一組溶血性貧血。若患者同時存在≥2種免疫性血細(xì)胞減少，則稱為Evans綜合征。

目前國內(nèi)尚無AIHA流行病學(xué)的數(shù)據(jù)，國外資料顯示AIHA的年發(fā)病率為(0.8～3.0)/10萬。AIHA可發(fā)生于任何年齡，但多數(shù)患者年齡超過40歲，發(fā)病年齡高峰在70-80歲。女性多于男性。

HY001N細(xì)胞注射液是在合源生物創(chuàng)新型快速制備NexT技術(shù)平臺上開發(fā)的首個產(chǎn)品。相較于傳統(tǒng)自體CAR-T技術(shù)平臺工藝，快速制備NexT工藝技術(shù)減少了CAR-T細(xì)胞在體外的擴增培養(yǎng)操作步驟，使得CAR-T細(xì)胞在車間內(nèi)的生產(chǎn)時間從9-14天縮短到2天以內(nèi)，患者等待時間縮短50%，可達(dá)10天，生產(chǎn)成本在現(xiàn)有制備技術(shù)的基礎(chǔ)上顯著降低。同時，快速制備CAR-T終產(chǎn)品中T na?ve細(xì)胞比例顯著提高，為其療效與安全性奠定基礎(chǔ)。

中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院主任醫(yī)師 施均教授：

HY001N細(xì)胞注射液獲默示許可，是難治性自身免疫性溶血性貧血（AIHA）治療領(lǐng)域的重要突破。從臨床需求來看，約 50% 的 AIHA 患者經(jīng)多線治療后仍會復(fù)發(fā)或長期激素依賴，致殘致死風(fēng)險高達(dá)20%，現(xiàn)有化學(xué)藥物治療手段對這類患者已難有突破，而創(chuàng)新 CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品的出現(xiàn)為他們帶來了新的治療選擇。

中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院（中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所）臨床首席專家、國家血液系統(tǒng)疾病臨床醫(yī)學(xué)研究中心主任 王建祥教授：    

HY001N細(xì)胞注射液獲默示許可，這是基于 NexT 快速制備技術(shù)的 CAR-T 產(chǎn)品向自身免疫性溶血性貧血領(lǐng)域的關(guān)鍵拓展，也是細(xì)胞治療在自免疾病的重要學(xué)術(shù)突破。難治性 AIHA 臨床需求迫切，現(xiàn)有治療手段局限顯著。期待該產(chǎn)品以科學(xué)規(guī)范的臨床研究，驗證細(xì)胞治療在自免領(lǐng)域的應(yīng)用價值，為這類疾病的治療提供新的臨床方案。

合源生物首席執(zhí)行官 呂璐璐博士：

我們非常高興HY001N細(xì)胞注射液的IND獲國家藥監(jiān)局藥品審評中心默示許可，這是公司在創(chuàng)新技術(shù)平臺研發(fā)上的重要里程碑，HY001N是公司快速制備CAR-T技術(shù)平臺上的重要產(chǎn)品，將為包含AIHA在內(nèi)的更多自身免疫性疾病患者帶來新的突破性治療選擇。在核心產(chǎn)品納基奧侖賽注射液在白血病、淋巴瘤等疾病領(lǐng)域獲批上市的基礎(chǔ)上，公司已建立起自體CAR-T細(xì)胞治療技術(shù)平臺、快速制備技術(shù)平臺、通用型細(xì)胞技術(shù)平臺、體內(nèi)生成技術(shù)平臺等國際領(lǐng)先的細(xì)胞創(chuàng)新藥物研發(fā)體系、質(zhì)量控制體系和生產(chǎn)制造體系，不斷通過技術(shù)創(chuàng)新降低成本，提高藥物可及性，讓更多患者獲益。